Oryzon recibe la autorización de la EMA para un ensayo clínico en anemia de células falciformes

Oryzon Genomics ha recibido autorización de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para iniciar un ensayo clínico de Fase Ib de iadademstat en anemia de células falciformes (ACF), según ha informado este lunes la compañía biofarmacéutica.

La empresa ha destacado que éste será el primer ensayo clínico que investigará iadademstat en una indicación hematológica no maligna.

El estudio de Fase Ib, denominado 'Restore', se llevará a cabo en varios centros en España y tiene como objetivo reclutar a 40 pacientes adultos con ACF. Los objetivos primarios del ensayo serán evaluar la seguridad y tolerabilidad de iadademstat y establecer su dosis recomendada para Fase 2 (RP2D).

Entre los objetivos secundarios se incluye la evaluación de la actividad de iadademstat para inducir hemoglobina fetal (HbF), entre otros.

La ACF es un trastorno sanguíneo crónico y hereditario causado por una mutación que conduce a la producción de hemoglobina S (HbS) en lugar de la hemoglobina A normal. En condiciones de bajo oxígeno, la HbS tiende a polimerizar, lo que provoca que los glóbulos rojos adopten una forma de hoz, volviéndose rígidos y frágiles. Esto da lugar a oclusión microvascular, hemólisis e inflamación crónica.

Las manifestaciones clínicas de la ACF incluyen la vaso-oclusión y la anemia hemolítica, que conducen a crisis vaso-oclusivas, daño orgánico agudo y progresivo, reducción de la calidad de vida y mortalidad prematura.

La ACF es el trastorno sanguíneo hereditario más común en los Estados Unidos y representa una necesidad médica significativa no cubierta, con opciones terapéuticas limitadas.

"Estamos muy satisfechos de ser el único inhibidor de LSD1 actualmente en desarrollo clínico para la ACF. Inhibir la LSD1 representa un enfoque terapéutico altamente prometedor para esta enfermedad, que afecta a aproximadamente 7,7 millones de personas en todo el mundo según estimaciones de 2025. Iadademstat ha producido un aumento significativo en los niveles de HbF en babuinos, el único modelo animal con una fuerte relevancia traslacional en humanos, tras una única dosis", ha señalado la doctora Ana Limón, vicepresidenta senior de Desarrollo Clínico y Asuntos Médicos Globales de Oryzon.

Según múltiples informes de investigación de mercado, se espera que el mercado de tratamientos para la ACF crezca de manera sustancial, desde aproximadamente 3.000 millones de dólares (2.560 millones de euros) en 2025 hasta alrededor de 8.000 millones de dólares (6.829 millones de euros) en 2032.