¿Una clave para controlar las distrofias musculares?

Un nuevo estudio dirigido por científicos del Centro Médico del Hospital Infantil de Cincinnati ha descubierto un enfoque completamente nuevo para prevenir los síntomas de desgaste muscular de la distrofia muscular, según publican en la revista Science Advances. 

La investigación se centra en el papel que desempeñan las mitocondrias, el minúsculo orgánulo de nuestras células que transforma los nutrientes en la energía que las células necesitan para sobrevivir y han comprobado que, en ratones editados genéticamente, el cierre de un poro en la membrana mitocondrial detiene la progresión de la enfermedad. 

Se sabe que existen más de 30 trastornos estrechamente relacionados que pueden producir la degeneración muscular gradual que roba a un niño la capacidad de andar y acaba alterando las funciones de otros órganos y, aunque la mejora de los tratamientos ha prolongado la supervivencia, aún no se ha encontrado una cura. 

"Hemos aislado el principal componente causante de la distrofia muscular en el poro de permeabilidad mitocondrial", explica el autor del estudio, el doctor Jeffery Molkentin. "Si impedimos que este poro funcione, la enfermedad distrófica en los modelos de ratón que estudiamos desaparece casi por completo. Vemos que la protección dura más allá del año de vida en el ratón, lo que se traduce en unos 40 años de vida para un humano".

Molkentin es un experto muy respetado en la ciencia básica de la función y formación de las células musculares, codirector ejecutivo del Instituto del Corazón del Cincinnati Children's y director de su División de Biología Cardiovascular, que ha estudiado las distrofias musculares durante más de 20 años.